随着科技的不断进步,基因编辑技术逐渐走进人民大众的视野。它作为现代生物学技术领域的一项重大突破,进行全面深入的了解是十分必要的。
基因编辑领域,为什么在许多科学家眼中是具有革命性和颠覆性的呢?答案很简单,因为生命就和计算机编程一样,是由底层的代码信息组成,如果我们能够更改底层的“ACGT”的编码,就可以改写生命的“代码”,就能够产生新的生命“程序”。
这基因编辑技术,它就好似一把有魔力的“剪刀”,能够通过在特定的基因位点上增加、删除或替换DNA序列,使基因组发生特定变化,从而达到改变宿主细胞基因型的目的。它的基本原理是利用由蛋白质和核酸组成的“分子剪刀”,精准定位识别并结合到特定的DNA序列上,来靶向特异性的基因,后在目标基因的特定位置进行切割,造成DNA双链断裂(DSBs),诱导DNA的损伤修复,从而实现对指定基因组的定向编辑。
迄今为止,基因编辑技术不断革新朝着理想状态迈进,主要经历了三代的演变,从第一代的锌指核酸内切酶技术(ZFN)、第二代的转录激活剂样效应核酸酶(TALENs)到第三代的RNA引导的CRISPR/Cas9核酸酶系统,基因编辑的效率不断提高、成本不断降低,技术也越来越成熟,应用范围不断扩大。
下面简单介绍一下这几种技术:
1、ZFNs:一种利用锌指蛋白来识别特定DNA序列的基因编辑技术。锌指蛋白可以被设计成与特定的DNA三联体结合,从而引导核酸酶到特定的基因位点上,引发DNA断裂和编辑。
2、TALENs:一种利用转录激活因子样效应蛋白的DNA结合域来设计特定的DNA结合位点的基因编辑技术。TALENs可以被设计成识别特定的DNA序列,并在这些位点上引入双链DNA断裂,从而引发基因编辑。
3、CRISPR-Cas9:这是目前最流行和最高效的基因编辑工具之一。CRISPR是一种存在于细菌中的天然免疫系统,可以识别并剪切外来的DNA,如病毒。开发出的CRISPR-Cas9系统是由间隔规律的短回文重复序列与Cas蛋白组成。通过设计特定的导向RNA(guide RNA),可以精确地定位到基因组中的特定位置,并借助Cas9酶对目标基因进行精切剪切,从而实现基因的编辑。
随着2023年底首次批准基于CRISPR疗法用于人类疾病治疗,CRISPR基因组编辑正在进入一个新时代。效率高、成本低、操作简单的CRISPR/Cas系统的出现极大推进了基因编辑的研究。不过它仍然存在一定的脱靶效率,因此科学家还在不断的研究和推进,开发出了碱基编辑、先导编辑等方法,单碱基编辑技术的出现进一步降低脱靶效率,也实现了单个基因的精准转化。
总之基因编辑技术应用十分广泛,包括但不限于疾病治疗、农业改良、生物研究等领域,在充分发挥其优势的同时,也要谨慎对待其存在的潜在风险问题,为科学的研究推动发展。
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